임상시험 통계팀의 역할: 설계부터 결과 해석까지

임상시험에서 통계팀은 무엇을 할까? 설계 단계에서 샘플사이즈 계산부터 통계 분석, 규제기관 대응까지 전 과정을 쉽게 설명한 글입니다.

📊 임상시험에서 통계팀은 무슨 일을 할까? – 데이터 뒤에 숨은 과학자들

“데이터는 많다. 그런데 해석은 누가 하지?”

임상시험은 단순히 약을 투여하고 결과를 보는 일이 아닙니다. 환자의 반응은 어떻게 측정할지, 몇 명이 참여해야 효과를 입증할 수 있을지, 부작용은 통계적으로 유의한지 등 '수치로 증명하는 작업'이 핵심입니다.

바로 이 수치와 해석의 과정을 담당하는 사람들이 **임상시험 통계팀(Statistical Team)**입니다. 이들은 임상시험 전부터 끝날 때까지, 모든 데이터의 기획, 분석, 해석을 책임집니다.

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1️⃣ 임상시험의 시작: 설계 단계에서 통계팀의 역할

🔹 “얼마나, 어떻게, 왜?”를 설계하는 사람들

임상시험은 시작 전부터 통계팀이 개입합니다. 이들은 연구의 과학적 정당성을 확보하기 위한 **통계적 설계(statistical design)**를 담당하죠.

주요 역할:

• 샘플 사이즈 계산 (Sample Size Calculation)
  “몇 명의 환자가 참여해야 이 약이 효과가 있다는 걸 입증할 수 있을까?”를 계산
  → 과소하면 통계적으로 의미 없고, 과대하면 시간·비용 낭비
• 무작위배정(Randomization) 설계
  시험군과 대조군을 공정하게 나누는 방식 설계 (블록, 층화 등)
• 시험 설계 유형 결정
  평행 설계, 교차 설계, 비열등성 시험 등 적합한 설계 제안
• 통계분석계획서(SAP, Statistical Analysis Plan) 작성
  어떤 데이터로 어떤 분석을 할지 명문화. 규제기관에 제출

이 단계에서 통계팀이 개입하지 않으면, 임상시험은 ‘근거 없는 실험’이 될 수 있습니다.

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2️⃣ 임상시험 진행 중: 중간 분석 및 데이터 검토

🔹 시험이 진행되며, 통계팀은 데이터를 ‘살핀다’

• 중간 분석(Interim Analysis)
  장기간 임상시험에서, 중간 결과를 바탕으로 조기 종료 또는 조정 여부 판단
  (예: 약효가 너무 뚜렷하거나, 효과가 없는 경우)
• 데이터 이상치 탐지 및 패턴 확인
  비정상적으로 높은 수치, 입력 오류 가능성 등 발견 시 DM팀과 협업
• 맹검 유지(blinding check)
  시험 결과에 편향이 생기지 않도록, 결과를 해석하지 않으면서도 통계적 흐름을 점검

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3️⃣ 임상시험 종료 후: 데이터 분석과 결과 해석

🔹 “결과가 통계적으로 유의한가?”를 판단

시험이 끝난 후, 통계팀은 데이터 매니지먼트팀으로부터 **클린 데이터(Cleaned Data)**를 받아 분석을 시작합니다.

주요 분석 업무:

• 1차/2차 유효성 평가 분석
  예: 약 복용 후 혈압 감소가 대조군보다 유의미하게 높은가?
• 안전성 분석 (Safety Analysis)
  이상반응(AE), 중대한 이상반응(SAE), 사망률 등
• 하위군(Subgroup) 분석
  고령자, 남성/여성, 기저질환 유무 등 그룹별 차이 확인
• 감수성 분석(Sensitivity Analysis)
  분석 조건을 바꿔도 결론이 유지되는지 검증

통계 분석 결과는 임상시험 종합보고서(CSR, Clinical Study Report)에 포함되어, 규제기관 제출 자료의 핵심이 됩니다.

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4️⃣ 통계팀이 사용하는 도구와 시스템

도구	용도
SAS (Statistical Analysis System)	데이터 정제, 통계분석, 테이블 생성 등
R / Python	고급 통계 모델링 및 그래픽 시각화
nQuery, PASS	샘플사이즈 계산 도구
EAST	중간 분석 설계 및 적응형 시험 설계 도구

 

이외에도 eCRF 시스템과 연동하여 클린 데이터셋을 활용합니다. DM팀과의 협업이 중요한 이유죠.

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5️⃣ 통계팀의 결과물: CSR, 발표자료, 규제 대응

임상시험이 완료되면 통계팀은 다음의 주요 산출물을 제공합니다:

• 통계분석결과표 (Table, Listing, Figure; TLF)
• 통계 파트 요약보고서 (Stats Summary Report)
• 임상시험 종합보고서(CSR) 내 통계 파트 작성
• KFDA, FDA 등 규제기관 질의응답 대응
• 학회 발표/논문용 그래프, 분석자료 제공

실제로 신약 허가 심사 시, 가장 많이 질문 받는 대상이 바로 통계 담당자입니다.

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6️⃣ 임상시험에서 통계팀이 없다면?

항목	문제점
샘플 사이즈 오류	효과 입증 실패 or 자원 낭비
잘못된 분석 설계	규제기관 승인 거부 가능
결과 해석 오류	실제로 효과 없어도 효과 있는 것처럼 보일 수 있음
중간 분석 미흡	안전성 문제 간과 가능성

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✅ 정리: 통계팀은 임상시험의 과학성과 신뢰성을 지키는 핵심

임상시험에서 ‘숫자’는 단순한 결과가 아닙니다.
그 숫자를 기획하고, 분석하며, 설명할 수 있도록 만드는 것이 통계팀의 역할입니다.
만약 DM팀이 ‘데이터 품질’을 관리한다면, 통계팀은 그 품질 좋은 데이터를 해석해 근거를 만든다고 볼 수 있죠.